今天，世界卫生组织 （WHO） 发布了其基本药物 （EML） 和儿童基本药物 （EMLc） 模型清单的更新版本，增加了针对各种类型癌症和糖尿病以及肥胖等相关合并症的新疗法。治疗囊性纤维化、牛皮癣、血友病和血液相关疾病的药物是其他补充。
世卫组织EML和EMLc包括满足人群优先卫生需求的药物。这些准则在150多个国家采用，作为公共部门采购、药品供应和健康保险、报销计划的基础。此次修订标志着世卫组织EML的第24版和EMLc的第10版。
“新版基本药物清单标志着朝着扩大获得具有临床益处且具有巨大潜力的全球公共卫生影响的新药的可及性迈出了重要一步，”卫生系统、获取和数据助理总干事Yukiko Nakatani博士说。
世卫组织示范清单于1977年启动，主要是为了促进发展中国家更好地获得药品，现已成为所有卫生系统内与药品选择和普遍覆盖相关的决策的值得信赖的全球政策工具。
世卫组织基本药物选择和使用专家委员会审查了59项申请，其中包括31项关于增加新药或药物类别的提案。因此，EML 中增加了 20 种新药，EMLc 中增加了 15 种新药，以及 7 种已上市产品的新使用适应症。更新后的清单现在包括总共 523 种成人基本药物和 374 种儿童基本药物，反映了最紧迫的公共卫生需求。
癌症是全球第二大死因，每年夺走近 1000 万人的生命，导致近三分之一的非传染性疾病过早死亡。过去十年来，癌症治疗一直是世卫组织EML的主要关注点。如今，癌症药物约占监管机构批准的所有新药的一半，专家委员会采用严格的标准，只推荐那些提供最大临床益处的疗法。因此，很少有经批准的抗癌药物被包括在内——只有那些被证明可以延长生命至少 4-6 个月的药物。
评估了包含 25 种抗癌药物的 7 项应用。作为减少癌症护理不平等的更广泛努力的一部分，委员会建议增加 PD-1/PD-L1 免疫检查点抑制剂的可及性，这是一类免疫治疗药物，可帮助人体免疫系统更有效地识别和攻击癌细胞。帕博利珠单抗被添加到EML中，作为转移性宫颈癌、转移性结直肠癌和转移性非小细胞肺癌的一线单药治疗。对于后者，atezolizumab 和 cemiplimab 作为治疗替代方案。
委员会还审议了癌症专家报告中强调的几项专家建议的战略，旨在改善癌症治疗的可及性和可负担性。它认可了基于证据的临床和卫生系统战略，包括剂量优化方法，以改善可及性。委员会强调，虽然卫生系统改革需要时间和政府行动，但可以立即实施临床战略，以更快地带来好处，特别是在资源有限的环境中。
糖尿病和肥胖是当今世界面临的两个最紧迫的健康挑战。2022 年，超过 8 亿人患有糖尿病，其中一半人得不到治疗。与此同时，全球有超过10亿人受到肥胖的影响，低收入和中等收入国家的肥胖率上升得尤为迅速。这两种情况密切相关，可能导致严重的健康问题，包括心脏病和肾功能衰竭。
世卫组织专家委员会审查了强有力的科学证据，表明一组称为胰高血糖素样肽-1 （GLP-1） 受体激动剂的药物可以通过改善血糖控制、降低心脏和肾脏并发症的风险、支持减肥，甚至降低过早死亡的风险来帮助 2 型糖尿病患者，尤其是那些同时患有心脏或肾脏疾病的人。
GLP-1 受体激动剂——索马鲁肽、度拉鲁肽和利拉鲁肽——以及 GLP-1/葡萄糖依赖性促胰岛素多肽 （GIP） 双受体激动剂（替泽柏肽）已被添加到 EML 中。它们被用作患有心血管疾病或慢性肾病和肥胖症（定义为体重指数 （BMI） ≥ 30kg/m2）的成人 2 型糖尿病的降糖疗法。这为患者可以从这些疗法中获益最多的国家提供了明确的指导。
索马鲁肽和替泽帕肽等药物的高价格限制了这些药物的获取。优先考虑那些受益最大的人，鼓励仿制药竞争以压低价格，并在初级保健中提供这些治疗方法——特别是在服务欠缺的地区——是扩大可及性和改善健康结果的关键。世卫组织将继续监测事态发展，支持公平定价战略，并帮助各国改善获得这些改变生活的治疗的机会。
世卫组织药品和保健品政策和标准司司长德乌斯迪迪特·穆班吉齐（Deusdedit Mubangizi）说：“非传染性疾病的自付费用很大一部分用于药物，包括那些被归类为必需品的药物，原则上每个人都应该在经济上获得这些药物。“实现基本药物的公平获取需要卫生系统采取连贯一致的应对措施，并以强烈的政治意愿、多部门合作和以人为本的计划为后盾，不让任何人掉队。”
专家委员会建议的更多详细信息，描述药物和制剂的添加、更改和删除，以及不推荐药物的决定，请参阅此处的执行摘要。
编者注
2025年5月5日至9日，世卫组织第25届基本药物选择和使用专家委员会会议在瑞士日内瓦世卫组织总部举行。专家委员会共审议了59份申请，评估了每种药物的有效性、安全性、比较成本和总体成本效益的科学证据，为其建议提供信息。委员会还审议了有关抗生素 AWaRe（获取、观察、储备）分类的定义和更新的提案。
模型清单每两年由一个专家委员会更新一次，该委员会由来自学术界、研究界、医学和制药行业的公认专家组成，以应对新的健康挑战，优先考虑高效疗法并改善负担得起的可及性。
